医薬品 <4583> 株式会社カイオム・バイオサイエンス 業績

３【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】

（１）経営成績等の状況の概要

　当事業年度における当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー（以下「経営成績等」という。）の状況の概要は次のとおりであります。

①財政状態及び経営成績の状況

　当事業年度における当社の売上高は創薬事業におけるLIV-2008及びLIV-2008bのライセンス契約締結による契約一時金の受領及び創薬支援事業における研究受託取引の拡大により、712,932千円（前期比232,078千円増加）となりました。研究開発費につきましては、主にCBA-1535に係る治験用の製剤製造費用等のCMC開発費用を計上したことにより1,312,188千円（前期比155,605千円増加）となりました。営業損失は1,334,319千円（前事業年度は1,283,622千円の営業損失）となり、経常損失は1,329,312千円（前事業年度は1,291,606千円の経常損失）、当期純損失は1,479,895千円（前事業年度は1,293,798千円の当期純損失）となりました。当事業年度における当社の事業活動の概況は次のとおりです。

　創薬事業においては、自社開発中のファースト・イン・クラス抗体CBA-1205は、第Ⅰ相試験で固形がんの患者さんを対象に、段階的に薬剤の投与量を増加させながら安全性の確認を進める前半パートの患者さんの登録が終了いたしました。これまでのところ重篤な副作用の発生はなく、本パートにおける安全性評価の結果、肝細胞がん患者さんを対象とした安全性及び初期の有効性の評価を行う第Ⅰ相試験後半パートへの移行が決定いたしました。２つ目の臨床開発品目である多重特異性抗体CBA-1535は、2022年の日本での治験開始にむけた準備を進めております。探索段階にある創薬プロジェクトでは、リード抗体の創出、及び知財化に向けた研究開発に継続して取り組んでおります。また、新たな創薬プロジェクト発足にむけた創薬企業やアカデミアとの共同研究に加え、自社のTribody技術を生かした新規テーマを推進するなど、今後の開発パイプラインの質・量の拡充に向けた取り組みを進めております。

 ・創薬パイプライン（導出品）

　スイスのADCT社にADC用途に限定して導出したLIV-1205は現在、ADCT-701として臨床試験に向けた準備が進められており、2022年のIND申請が見込まれています。また、本剤の開発に関しては米国国立がん研究所（NCI）と神経内分泌がんを対象に共同開発を行うことが公表されております。

　LIV-2008については、2021年１月に中国のHenlius社との間でLIV-2008及びLIV-2008bのライセンス契約を締結いたしました。これにより、当社はHenlius社に中華人民共和国、台湾、香港及びマカオにおけるLIV-2008及びLIV-2008bの開発、製造及び販売権をサブライセンス権付で許諾し、また、上記以外の全世界における権利についてはオプション権を付与しております。なお、本契約締結により受領した契約一時金（１百万ドル）については、当事業年度において売上として計上しております。また、引き続き製薬企業において導入評価が実施されており、Henlius社のオプション権行使の可能性のみならず、本パイプラインの事業価値向上に資する契約締結の可能性を追求しております。

　・創薬パイプライン（自社研究開発・導出候補品）

　CBA-1205については、日本国内において臨床第Ⅰ相試験を実施しております。前半パートでは、患者さんへ投与する治験薬の用量を少量から段階的に増やしながら、許容できない副作用を引き起こすことなく安全に投与できる最大用量の確認を進めてまいりました。途中経過から本抗体の安全性が高いことが分かってきたため、当初の計画を変更してより高用量での安全性データの取得も実施いたしました。当事業年度において前半パートの全ての患者さんの登録が完了し、重篤な副作用の発生はありませんでした。その結果、本抗体は安全性、忍容性が高く当初の計画よりも高い用量で後半パートを実施できると判断され、2021年12月に後半パートへの移行を決定いたしました。

　CBA-1535については、治験薬製造を委託しているCMOにおいてCMC開発を進め、原薬及び治験製剤の製造が終了いたしました。今般の新型コロナウイルス感染症の収束が見通せない状況のなか、当初計画の英国での治験ではなく、相対的に開発への影響が少ない日本国内での治験申請を検討いたしました。当局との相談を行った結果、既に取得したデータで日本国内での治験申請が可能との判断に至り、2022年２月16日に治験計画届を提出しております。本試験は、がん細胞と免疫細胞（T細胞）の双方に結合し、T細胞を活性化してがんを叩くというTribodyの作用機作を検証するための世界初の臨床試験であり、CBA-1535でこのコンセプトが確認されれば他の多くのがん抗原に対するTribodyの適用の可能性が広がることになります。

　BMAAについては、既にお知らせしておりますように、2021年５月にSemaThera社との共同開発ライセンス及び独占的オプション契約を終了いたしました。新たに、セマフォリン3Aが関与する疾患に狙いを定めた研究開発、事業開発活動を始めております。

　PCDCは、がん細胞の増殖や転移に関わるCDCP1をターゲットとするファースト・イン・クラスのがん治療用抗体です。現在、ADC用途を中心として、外部企業への導出または協業の機会を求めた活動を実施しながら、研究開発活動を進める上で重要となる追加の動物試験等を実施しております。なお、2021年７月１日に世界知的所有権機関（WIPO）にて出願した特許情報が公開されています（WO/2021/132427）。

　その他、探索段階にある５つの創薬プロジェクトを保有しておりましたが、当事業年度において研究の進捗状況やデータの精査を行いながら創薬プロジェクトの改廃を実施いたしました。創薬プロジェクトの中でも当社が注力する２つの重点プロジェクトについては、導出計画や開発計画を検討しながら、引き続き事業化に資する研究活動を推進してまいります。また、特許出願までの研究活動は自社で行い、その後はライセンス活動にシフトするプロジェクトの選定なども行っております。また、これまで公表していた５つの創薬プロジェクト以外にも当社では共同研究を通じた創薬研究を実施しておりますが、有望なテーマについては新たな創薬プロジェクトとして発足させております。以上のように、各プロジェクトの進捗に応じて重点プロジェクトの選定、計画の変更や中止、新規テーマの立ち上げ等を行い、創薬プロジェクトを含めて常時10テーマ程度の創薬研究を行うことで、今後の新たな創薬パイプラインの創出にむけた取り組みも継続してまいります。その他、国内のアカデミアと協働で、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の助成事業に係る感染症領域や技術改良に関する研究も実施しております。

　以上の結果、創薬事業における当事業年度の業績は、売上高103,013千円（前期比99,805千円増加）、研究開発費1,312,188千円（前期比155,605千円増加）、セグメント損失は1,209,270千円（前事業年度は1,154,004千円のセグメント損失）となりました。

　創薬支援事業は、当社の安定的な収益確保に資する事業であり、当社の独自の抗体作製手法であるADLib®システムを中心とした抗体技術プラットフォームを活かした抗体作製業務や抗体の親和性向上業務のほか、タンパク質調製業務を受託し、製薬企業等の研究支援を展開しております。また、既存顧客との基本契約締結を進めるなど取引基盤の安定化を図る一方で、収益基盤の強化のため新規顧客の開拓も推進しております。

　2021年５月には、英国のMologic Ltd.（以下、Mologic社）とADLib®システムを用いた感染症の診断薬用抗体を作製する共同研究契約を締結しました。本契約は最長１年間の契約で、当社はADLib®システムを用いて複数の感染症等の抗原に対する抗体を作製し、Mologic社と共同で診断薬候補として評価を行います。なお、当事業年度に対応する対価を売上高に計上しております。また、ヒトADLib®システムの論文及びNature関連雑誌への記事広告により、製薬企業等からの個別の抗体作製契約などの獲得に至っており、今後の取引拡大に向けた取り組みを行ってまいります。

　創薬支援事業における当事業年度の業績は、国内製薬企業を中心として取引が拡大した結果、売上高609,919千円（前期比132,273千円増加）となり、セグメント利益は319,540千円（前期比76,847千円増加）、セグメント利益率は52.4％（目標50%）となりました。

②キャッシュ・フローの状況

　当事業年度末における現金及び現金同等物（以下「資金」）の残高は1,790,988千円となり、前事業年度末と比べ895,330千円減少いたしました。各キャッシュ・フローの状況とその主な要因は以下のとおりです。

（営業活動によるキャッシュ・フロー）

　営業活動の結果使用した資金は1,131,291千円となりました。主な内訳は、税引前当期純損失の計上によるものであります。

（投資活動によるキャッシュ・フロー）

　投資活動の結果使用した資金は35,384千円となりました。これは敷金及び保証金の増加による支出によるものであります。

（財務活動によるキャッシュ・フロー）

　財務活動の結果取得した資金は271,345千円となりました。これは主に新株予約権の行使による株式の発行によるものであります。

③生産、受注及び販売の実績

a.生産実績

　当社は研究開発を主体としており、生産実績を定義することが困難であるため、生産実績の記載はしておりません。

b.受注実績

　当社は研究開発を主体としており、受注実績を定義することが困難であるため、受注実績の記載はしておりません。

c.販売実績

　当事業年度における販売実績をセグメントごとに示すと、次のとおりであります。

（注）１．主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合

２．上記の金額には、消費税等は含まれておりません。

（２）経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析・検討内容

　経営者の視点による当社グループの経営成績等の状況に関する認識および分析・検討内容は次のとおりであります。なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において判断したものであります。

a.経営成績等の状況に関する認識および分析・検討内容

当社の事業は創薬事業と創薬支援事業により構成されており、当事業年度の当社業績は、712,932千円と前事業年度と比較し232,078千円の増収となりました。これは主に、創薬支援事業の取引拡大によるもので、同事業の売上高は609,919千円と前期比127.7％となりました。当社の強みである高い業務品質と柔軟な対応力を発揮するため、国内の大手抗体医薬企業との取引を重点的に深化させた結果であり、今後も拡大基調となることを見込んでおります。

　コスト面においては、販売費及び一般管理費は1,756,778千円と前期比227,885千円の増加となり、特にCBA-1535のCMC開発等の研究開発費の増加が主な要因となっております。

　創薬事業は当社の成長をけん引する事業であり、アンメットニーズに光を当てるための医薬品の研究開発を推進しております。通常、医薬品の研究開発においては、研究資金の先行投資と成功時には大きなリターン、サイエンスの不確実性による開発遅延・中止リスク等と向き合うことになるため、継続的な成長のためには複数の開発パイプラインを確保するなどの手立てを打つことが重要であります。当事業年度においては、CBA-1205の第Ⅰ相臨床試験の後半パートへの移行が決定し、CBA-1535では治験薬製造が完了し2022年２月には治験計画届の提出が完了しており、２つの開発候補品の取り組みが進んでおります。現時点で、当社が同事業において同時期に扱える臨床開発品目数は２から３つと想定しており、予定通り臨床開発に向けた取り組みに至っております。これらの初期臨床開発実施後の導出を目指すことで、前臨床段階の導出と比較し、より大きな経済条件の獲得できることを目指しております。

　探索段階にある創薬プロジェクトにおいては、2021年１月にHenlius社とLIV-2008/2008bの導出契約の締結により当社の創薬パイプラインの事業化に至り、今後の当社の収益化の選択肢が拡大いたしました。さらに、がん治療用抗体であるPCDCのPCT出願が完了し、新たに導出活動を始めております。本抗体はLIV-2008/2008bに続く新規の導出契約の締結を目指して今後の導出活動を進めてまいります。また、PCDCに続く新規の創薬パイプライン創出に向けて、現在、創薬研究にも注力しております。以上の結果、当事業年度における創薬事業の売上高は103,013千円、セグメント損失は1,209,270千円となりました。

　創薬支援事業は、当社の安定的な収益確保に資する事業であり、当社の抗体の技術プラットフォームを活かして日本の製薬企業やアカデミアの研究支援を実施しております。タンパク質調製業務や抗体作製など個々の業務を担う競合他社が多数ありますが、製薬企業を中心とした当社顧客に対して、高い品質や柔軟な対応を行うサテライトラボとして高付加価値型サービスを提供することを目指し、他の競合企業との差別化を図っております。なお、高付加価値型ビジネスを遂行する上での目標として、セグメント利益率を50％以上維持することとしております。当事業年度においては、日本国内の抗体医薬大手企業との取引の深耕化に重点を置いた結果、創薬支援事業の売上高は当初の業績予想額530,000千円に対し609,919千円と、達成率115.1％となりました。また、セグメント利益率は52.4％、セグメント利益は319,540千円（前年比76,847千円増）を確保しております。

　両事業において、当社の強みである抗体作製にかかるコア技術をフル活用することにより、新たなビジネスの成果が芽生え、成果も創出できる状況になってまいりました。短期的には初期臨床開発にかかる研究開発コストが増大することになりますが、創薬支援事業の拡大により当社が捻出できる研究開発資金を増大させるような取り組みを継続してまいります。

　なお、経営成績に重要な影響を与える要因については、「第２　事業の状況　２　事業等のリスク」に記載のとおりとなっております。

b.資本の財源及び資金の流動性についての分析

　当社は研究開発型ベンチャー企業であり、研究開発のための先行投資が必要となっております。資本の財源となる収益については、これまで主として提携先製薬企業等から委受託業務による収益を獲得しており、加えて、保有する創薬パイプラインの導出により契約一時金、マイルストーン収入等を計上しております。将来において、当社が保有する創薬パイプラインが新たに導出に至った場合には、契約一時金、マイルストーン収入の増加が見込まれ、また、医薬品が上市された場合には販売ロイヤルティを受領することとなります。導出に至るまでの先行投資期間においては研究開発費の支出等から営業活動によるキャッシュ・フローはマイナスを計上する計画であり、当事業年度においては、CBA-1205の臨床開発やCBA-1535のCMC開発の進展などによる支払が発生したことにより、営業活動によるキャッシュ・フローは1,131,291千円の支出となりました。

　なお、上記先行投資期間における営業活動によるキャッシュ・フローのマイナスについて、現在既に収益を得ている創薬支援事業における１社ごとの取引量や新たに取引先を拡大することで営業キャッシュ・フローの改善に努めております。また、財務活動によるキャッシュ・フローについては、助成金の獲得や必要に応じた資金調達等により補填を行っております。資金調達においては、新株予約権の発行によるエクイティファイナンスに加え、有利子負債の調達も含めて実施しており、調達上の安定性の確保の観点や財務レバレッジにも留意しております。

　資金の流動性につきましては、当事業年度の営業活動によるキャッシュ・フローが1,131,291千円の支出、財務活動によるキャッシュ・フローが271,345千円の収入となり、現金及び現金同等物の期末残高は1,790,988千円となりました。

c.重要な会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定

当社の財務諸表は、わが国において一般に公正妥当と認められている会計基準に基づいて作成されております。また、財務諸表の作成にあたっては、経営者による会計方針の選択・適用、資産・負債及び収益・費用の報告金額及び開示に影響を与える見積りを必要としております。経営者は、これらの見積りについて、過去の実績等を勘案し合理的に判断しておりますが、実際の結果は、見積りによる不確実性のため、これらの見積りと異なる場合があります。

なお、「第２ 事業の状況　２ 事業等のリスク」に記載の通り、自然災害等のリスクとして新型コロナウイルス感染症等のパンデミックによるリスクは存在しておりますが 、マスク着用や手指衛生等の基本的な予防策を徹底するほか、Web会議や在宅ワークを推進し接触頻度の低減を図るなど、感染予防策を状況に応じて柔軟に実施しております。こうしたなか、当社の事業は重大な影響なく安定した運営を継続しており、新型コロナウイルス感染症による当社業績への影響は限定的であると考えられることから、会計上の見積り等に重要な影響はありません。

＜用語解説＞（50音、アルファベット順）