医薬品 <4584> キッズウェル・バイオ株式会社 研究開発活動

５【研究開発活動】

　当社グループは、希少疾患、難治性疾患及び小児疾患などの医療領域を対象として、バイオ医薬品（バイオ新薬及びバイオ後続品）及び細胞治療事業（再生医療）における細胞治療及び再生医療分野を主軸とした研究開発活動を展開しております。

(1) 自社研究開発体制

　当社では、研究開発本部及び事業開発本部が研究開発を担当しており、北海道大学創成研究機構生物機能分子研究開発プラットフォーム推進センター内に研究所を置き、自社での研究開発体制を整備しております。加えて、外部委託先を活用し、効率的かつ迅速な研究開発を推進しております。

　当社の研究開発においては、主にバイオ新薬のシーズ探索を目的として、疾患に関連する物質の特定やその働きを阻害する抗体などの作製を行い、その作用機序などの分析と評価を行うことに研究開発資源を投入しております。また、バイオ後続品の研究開発においては、高産生株の作製などを行っております。

(2) 共同研究開発体制

　当社は、バイオベンチャー企業であることから、限られた人財と要員で事業を推進しております。このため、早期の段階から、各分野に専門性を有する社外の研究機関や製薬企業などと提携することにより共同研究開発体制を構築し、当社の研究開発費の増加を回避しつつ、必要な社外技術の有効活用を図っております。また、多額の開発費用を要する商業用規模での製法・品質の検討、非臨床試験及び臨床試験の開発段階においては、製薬企業へのライセンスアウトを基本とし、それに伴う共同研究開発契約などにより、契約一時金や開発マイルストン収益を得たり、共同研究開発に伴う役務収益を得たりすることで、研究開発費の負担の軽減を図っております。

(3) 研究開発活動の概要

　当連結会計年度における研究開発費の総額は1,150,209千円となりました。当社グループの研究開発費の主な内容は、非臨床試験、臨床開発及び製造プロセス開発に関連する外部委託費、社外からライセンスインした特許やノウハウの実施料、自社における研究材料費、研究員の人件費等であります。

(4) 主な開発品の進捗状況

①　バイオ後続品事業

　富士製薬工業㈱と持田製薬㈱による好中球減少症治療薬「フィルグラスチムBS」の原薬販売及び2019年11月27日より販売が開始された㈱三和化学研究所と共同開発を行っていたダルベポエチンアルファバイオ後続品の売上高に応じたロイヤリティによる収益を安定的に計上しております。さらに、当社が千寿製薬㈱と共同開発を行ってきたラニビズマブバイオ後続品について、2021年９月27日付で同社が国内での製造販売承認を取得し、2021年12月９日に上市された結果、当連結会計年度より、当該医薬品の販売による収益を計上しております。その他、開発中のパイプラインについても着実に開発活動を推進しております。

②　バイオ新薬事業

　次世代型抗体医薬品等の研究開発を進めた結果、2020年１月にがん細胞内侵入能力を有する抗体を用いた抗がん剤の開発を目的として札幌医科大学との共同研究契約を、同じくがん細胞殺傷効果を有する新たな抗体の取得を目的としてMabGenesis㈱との共同研究契約を、それぞれ締結し、その他の開発中のパイプラインと合わせて研究開発活動を継続しております。

③　細胞治療事業（再生医療）

　当社は、細胞治療事業（再生医療）の研究開発において、重要な研究ソースとなるSHED及びCSCを活用したプロジェクトの推進、アカデミアとの共同研究又は企業との提携を推進しております。

　SHEDについては、SHEDの疾患に対する適性を見極め、骨及び神経疾患といった分野で新たな治療法を提供できる可能性を複数のアカデミア及び企業に評価いただき、それぞれ研究開発活動を推進しております。

　CSCについては、小児の重篤な心臓疾患である機能的単心室症を主な対象とした再生医療等製品の開発（開発番号JRM-001）を推進しております。なお、本開発品は、同じ心疾患領域における研究開発経験・ノウハウを保有する㈱メトセラに当該事業を譲渡し、同社が主体となって開発を行っていただくことが最善と判断したため、JRM-001の開発を行う当社の完全子会社である㈱日本再生医療の株式譲渡を2022年４月４日付で決議し、実行いたしました。今後、当社は開発活動の支援という形で開発に関与いたします。

　そのほか、再生医療分野での事業を進展させていくための重要なステップとして、SHEDを再生医療等製品として製品化するための基となるマスターセルバンク（MCB）の製造及びワーキングセルバンクの確立と安定供給体制の構築を㈱ニコン・セル・イノベーションと進めつつ、一方で東京大学医学部附属病院との連携によるSHED製造の原料となる乳歯を提供頂くための臨床研究を開始いたしました。今後、当該臨床研究を確立する事により安定した乳歯提供体制を確立し、上述のMCBにおいて安定的なSHED製造体制構築を目指します。これにより当社における再生医療等製品の研究・開発活動を加速すると共に、アカデミアや企業との連携による研究・開発パイプラインの強化を進めてまいります。