医薬品 <4552> ＪＣＲファーマ株式会社 研究開発活動
研究開発活動
５【研究開発活動】
当社グループにおきましては、医薬品事業において、長年にわたり培ってきたバイオ技術および細胞培養技術を基礎として、小児領域を中心とした難病や希少疾病の分野における革新的な医薬品、再生医療等製品の研究開発に取り組んでおります。
当連結会計年度における研究開発費の総額は
なお、2022年６月１日現在の医薬品の研究開発状況は下記のとおりであります。
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開発番号 （一般名）（製品名） |
適応症等 |
開発段階 |
備考 |
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ＪＲ－１４１ （血液脳関門通過型遺伝子組換え イズロン酸-２-スルファターゼ） （イズカーゴ®点滴静注用10mg） |
ムコ多糖症Ⅱ型 （ハンター症候群） |
ブラジル: 製造販売承認申請 |
酵素補充療法 J-Brain Cargo®採用 |
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グローバル： 臨床第３相試験 |
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ＪＲ－１７１ |
ムコ多糖症Ⅰ型 （ハーラー症候群等） |
グローバル： 臨床第１/２相試験 |
酵素補充療法 J-Brain Cargo®採用 J-MIG System®採用 |
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（血液脳関門通過型遺伝子組換え α-Ｌ-イズロニダーゼ） |
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ＪＲ－１６２ |
ポンペ病 |
前臨床 |
酵素補充療法 J-Brain Cargo®採用 |
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（J-Brain Cargo®適用遺伝子組換え 酸性α-グルコシダーゼ） |
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ＪＲ－４４１ |
ムコ多糖症ⅢＡ型 （サンフィリッポ 症候群Ａ型） |
前臨床 |
酵素補充療法 J-Brain Cargo®採用 |
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（血液脳関門通過型遺伝子組換え へパランＮ-スルファターゼ） |
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ＪＲ－４４３ |
ムコ多糖症Ⅶ型 （スライ症候群） |
前臨床 |
酵素補充療法 J-Brain Cargo®採用 |
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（血液脳関門通過型遺伝子組換え β-グルクロニダーゼ） |
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ＪＲ－４４６ |
ムコ多糖症ⅢＢ型 （サンフィリッポ症候群Ｂ型） |
前臨床 |
酵素補充療法 J-Brain Cargo®採用 |
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（血液脳関門通過型遺伝子組換え α-Ｎ-アセチルグルコサミニダーゼ） |
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ＪＲ－４７９ |
ＧＭ２ガングリオシドーシス （テイ・サックス病、サンドホフ病） |
前臨床 |
酵素補充療法 J-Brain Cargo®採用 |
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（血液脳関門通過型遺伝子組換え β‐ヘキソサミニダーゼＡ） |
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ＪＲ－４０１Ｘ |
ＳＨＯＸ異常症における低身長症 |
臨床第３相試験 |
グロウジェクト®適応拡大 |
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（遺伝子組換えソマトロピン） |
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ＪＲ－１４２ |
小児成長ホルモン分泌不全性低身長症 |
臨床第２相試験 |
J-MIG System®採用 |
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（遺伝子組換え持続型成長ホルモン） |
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ＪＲ－０３１ＨＩＥ |
新生児低酸素性虚血性脳症 |
臨床第１/２相試験 |
テムセル®HS注適応拡大 再生医療等製品 |
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（ヒト間葉系幹細胞） |
お知らせ
- 2020/11/10 企業詳細ページに大量保有、大量保有（被保有分）を追加。
- 2020/10/10 企業詳細ページに事業内容、リスク等を追加。を追加。
- 2020/08/20 大量保有報告書を追加。
- 2019/10/26 発表予定にソート機能を追加。
- 2019/04/25 財務データを追加。
- 2019/04/12 決算スケジュール一部修正。
- 2019/01/16 高値更新企業の業績一部修正。
- 2019/01/16 セキュリティ強化(常時SSL化)
- 2018/05/20 企業詳細ページに沿革を追加。
- 2018/03/01 高値更新企業の業績を追加。
- 2017/01/29 企業情報に業績を追加。
- 2017/01/18 決算発表予定の不具合を修正。
